广州用造血干细胞移植治疗天疱疮全球首次成功

    (文章来源：科技日报  宁习源 于莘明)第一军医大学南方医院皮肤科、血液科等多学科联手，对患有重症天疱疮，并出现严重并发症（双侧股骨头无菌性坏死）的患者进行了自体外周血造血干细胞移植获成功，患者于11日下午出院。经中国生物医学文献数据库、美国MEDLINE数据库等国内外权威医学文献检索证实：利用造血干细胞移植成功治疗天疱疮，在世界上尚属首次。 现年35岁的患者马先生，4年前，口腔内不明原因地长出了许多水疱，以为是口腔溃疡，并未在意。没想一个月后，全身都布满了蚕豆大小的水疱，水疱壁薄，松弛易破，破后皮肤腐烂、感染，恶臭难闻。马先生全身反复起大疱4年余，四处求医没见好转。今年3月23日，因髋关节疼痛两月，而入住南方医院。

   南方医院皮肤科通过皮肤组织病理、直接免疫荧光和间接免疫荧光等检查，确诊为天疱疮并双侧股骨头无菌性坏死。鉴于患者长期接受传统的激素治疗和免疫剂治疗无效。根据天疱疮属自身免疫性疾病，发病机制与红斑狼疮相似的实际，皮肤科曾抗教授和孙乐栋医生大胆决定利用造血干细胞移植进行治疗。他们在去年10月成功完成国内皮肤科学界首例自体外周血纯化CD34＋造血干细胞移植治疗重症系统性红斑狼疮的基础上，请血液科、脊柱骨科等相关科室专家反复调研、查阅国内外文献，制定了详细的治疗方案。

   9月3日开始实施移植治疗，造血重建恢复较快，免疫重建恢复正常，复查CT示股骨头无菌性坏死明显好转。据孟凡义等造血干细胞移植专家介绍，患者的自体外周血造血干细胞移植术已取得成功。

    据皮肤科曾抗主任介绍，天疱疮俗称“赤火疮”，致病机理尚未完全明了，一般认为与遗传、环境污染等因素导致自身免疫异常有关，发病率在万分之四左右，且呈上升趋势，是世界性的医学难题。该病需要长期甚至终生应用皮质类固醇激素或免疫抑制剂，但副作用多且重，60％以上的患者死于激素的副作用或并发症，而造血干细胞移植有望根治天疱疮。

    据悉，南方医院在自身免疫性疾病治疗方面达到国际先进水平，先后完成了8例自体外周血纯化CD34＋造血干细胞移植治疗重症系统性红斑狼疮，全部取得成功并在难度上有新突破。 

中国用造血干细胞移植治重症肌无力再获成功

    新华网南宁２月１日电（记者  张周来）  一名肌萎缩型重症肌无力患者近日在广西医科大学第一附属医院接受了自体外周血造血干细胞移植手术，现在病人造血、免疫系统恢复正常，预计不久即可康复出院。

      据介绍，这是截至目前中国成功利用造血干细胞移植治疗重症肌无力患者的第二例手术。２００３年８月，广西医科大学第一附属医院在国内首次用这一方法治疗重症肌无力，手术取得了成功。

      今年３９岁的黄某是广西武宣县人，她因四肢乏力两年前到广西医科大学第一附属医院就诊，入院时黄某眼睛睁不开，有复视，说话声音不清，吃饭难以下咽，下蹲后无力站起，同时全身肌肉也出现了普遍性萎缩，面临生命危险。医院确诊她患“肌萎缩型重症肌无力”。２００３年１２月３１日，广西医科大学第一附属医院神经科和血液科密切合作，以马朝桂、莫雪安教授和秦超、赖永榕等组成的专家组对黄某进行了自体外周血造血干细胞移植手术。目前患者肌无力症状明显改善，近期疗效显著，患者仰卧举起自己的胳膊已经可以支持２分钟，连她自己都说是“奇迹”。

      马桂朝教授说，重症肌无力是一种免疫性疾病，其发病率仅为十万分之四到十万分之六左右，但是如何治疗仍然是一个世界性难题。这种病此前临床上治疗多采用抗乙酰胆碱酯酶药、肾上腺皮质激素、胸腺放疗或切除，危重患者用免疫抑制剂、血浆置换等，但实践证明，这些方法虽然可暂时缓解病情，但无法根治。

       莫雪安教授说：“利用自体外周血干细胞移植治疗重症肌无力，实际上就是一个‘摧毁’和‘重建’的过程，先把患者体内的造血干细胞抽出，接着用药物等手段彻底摧毁患者原来的免疫系统，然后把抽出的造血干细胞重新移入，重建患者新的造血及免疫系统，从而使患者原来紊乱的免疫系统恢复正常。”